O Conselho Regional de Farmácia do Estado de São Paulo (CRF – SP) realizará, no dia 30 de setembro, o evento online sobre atuação do farmacêutico no desenvolvimento clínico de doenças raras, que será transmitido pelo canal do YouTube do CRF- SP, das 10h às 12h.
O objetivo do debate é fomentar as discussões sobre os avanços, terapias e o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de pacientes de doenças raras e a importância da indústria farmacêutica e seus profissionais do mercado para incorporá-los à saúde pública e privada do país.
Segundo o presidente do CRF-SP, Dr. Marcelo Polacow, “precisamos reforçar a importância do papel do farmacêutico para as pesquisas e testes de doenças raras que hoje acomete tantos brasileiros, por isso criamos este debate com temas relevantes para todos os profissionais da área”.
Participam do debate João Batista, farmacêutico, Gerente da Gerência de Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapia Avançada (GSTCO) da Anvisa, e Kristiane Michelin Tirelli, farmacêutica bioquímica, pesquisadora e coordenadora do Laboratório de Referência em Erros Inatos do Metabolismo do Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), que falarão sobre o farmacêutico no desenvolvimento clínico de terapias inovadoras e de testes para diagnóstico de doenças raras.
Durante o bate-papo, os especialistas falarão sobre a importância dos testes diagnósticos e sobre os desafios no desenvolvimento clínico de terapias inovadoras, com enfoque na regulamentação e no respaldo científico que possibilitem continuar avançando nos tratamentos dos pacientes, principalmente no caso daqueles com alguma doença rara.
E para concluir o debate, teremos a palestra: Papel do farmacêutico na estratégia e operacionalização de estudo clínico, validação e identificação do centro de pesquisa de doenças raras, com Danilo Magro, Gerente de Desenvolvimento Clínico Latam na Intrials Latin America Clinical Research. Todo o evento será moderado por Raphael Boiati, farmacêutico, membro efetivo da CONEP, diretor e cofundador da Casa Hunter e Coordenador do Grupo Técnico de Trabalho de Doenças Raras do CRF-SP.
Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), existem de seis a oito mil doenças raras no mundo; destas, apenas 4% contam com algum tipo de tratamento e 30% dos pacientes acabam morrendo antes dos cinco anos de idade. No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas tenham alguma doença rara.
Em geral, as doenças raras são condições crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas. Usualmente, causam grande impacto no bem-estar dos pacientes e de seus familiares, podendo também reduzir a expectativa de vida. Um exemplo são as Mucopolissacaridoses (MPS), doenças genéticas que fazem parte do grupo dos erros inatos do metabolismo.
Os sinais da MPS Tipo I e II costumam surgir na infância, com quadros clínicos variáveis de pessoa para pessoa, o que dificulta e retarda o diagnóstico. A doença acomete vias aéreas, ouvidos, abdome, pele, face, ossos e articulações, olhos, fígado, coração e, em alguns casos, o cérebro. É comum ocorrer aumento de órgãos, como fígado e baço.
A MPS II acomete tipicamente no sexo masculino e a falta do tratamento adequado pode levar à morte do paciente na segunda década de vida. Entre as consequências das MPS podem estar: limitações articulares, perda auditiva, problemas respiratórios e cardíacos, aumento do fígado e do baço, e déficit neurológico.
A maioria das doenças raras não têm cura. Mesmo assim, há muitos tratamentos disponíveis que buscam melhorar a qualidade de vida. Algumas dessas doenças, por exemplo, contam com tratamentos cirúrgicos ou medicamentos específicos para amenizar os sintomas.
A JCR Farmacêutica, empresa de origem japonesa focada em tratamento de doenças raras e presente no Brasil desde março de 2020, é apoiadora do debate.
O Conselho Regional de Farmácia do Estado de São Paulo (CRF-SP) Entidade responsável pela habilitação legal do farmacêutico para o exercício de suas atividades, é a maior entidade fiscalizadora de estabelecimentos farmacêuticos do país, com mais de 80 mil fiscalizações anuais em farmácias, drogarias, hospitais, indústrias, laboratórios, transportadoras e mais de 74 mil profissionais inscritos no Estado.
