GBT anuncia resultados de pesquisa global sobre desafios do cuidado da doença falciforme

A farmacêutica Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) anunciou hoje os resultados da pesquisa SHAPE (Sickle Cell Health Awareness, Perspectives and Experiences). O estudo, realizado com mais de 1.300 pacientes, cuidadores e profissionais de saúde (HCPs) em 10 países, incluindo o Brasil, foca na carga da doença falciforme (DF) e necessidades não atendidas. Os resultados destacam o impacto significativo da DF na vida cotidiana daqueles que vivem com a doença, incluindo fadiga, dor e problemas de saúde mental, além de afetar negativamente sua vida social, escolar, profissional e assim seu potencial de ganhos.

A pesquisa SHAPE, uma das maiores realizadas no mundo sobre a doença falciforme, identificou as complicações de saúde a longo prazo como uma das principais áreas de preocupação para pacientes, profissionais da saúde e cuidadores, que também enfrentam profundas cargas físicas, psicossociais e econômicas decorrentes de cuidar de pessoas que vivem com a doença.^1,2

“A doença falciforme é uma condição vitalícia que causa danos ao corpo e tem um impacto profundo na qualidade de vida de quem a sofre e de seus cuidadores. A pesquisa SHAPE é importante porque ilustra como é vital que entendamos as necessidades de nossos pacientes e sugere o que nós, dentro da comunidade médica, podemos fazer para ajudar a mudar perspectivas, aumentar a educação e a conscientização e melhorar o atendimento”, explica o Dr. Baba Inusa, professor e consultor de hematologia pediátrica, Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres e presidente do National Hemoglobinopathy Panel na Inglaterra.

“Esses resultados são um alerta e acredito que as ações que seguem podem nos ajudar a promover um melhor diálogo e melhorar as conversas sobre o gerenciamento e o cuidado dessa doença devastadora e há muito negligenciada”, completa o médico.

Resultados dos Profissionais de Saúde (HCPs)

As descobertas da parte da pesquisa dedicada aos profissionais de saúde foram apresentadas no Congresso 2022 da Sociedade Europeia de Hematologia (EHA)¹ _. Os resultados sugerem a necessidade de mais educação e ferramentas para abordar o impacto a longo prazo da doença e sustentam a necessidade de uma melhor conscientização e compreensão geral da DF. Os principais resultados desta parte do estudo incluem:

• Apesar de a fadiga/cansaço ser identificada como tendo o maior impacto na vida dos doentes (84%), apenas metade (53%) dos profissionais de saúde sentiram ter ferramentas eficazes para tratar este sintoma.
• A maioria dos profissionais de saúde (84%) acredita que o tratamento de hemólises e anemia (baixa hemoglobina devido à destruição de glóbulos vermelhos) pode melhorar grande parte dos aspectos da DF, incluindo a redução dos danos aos órgãos.
• A maioria dos profissionais de saúde (78%) sentia-se confiante em seu conhecimento dos efeitos a longo prazo da DF, mas 83% desejavam mais apoio na educação de seus pacientes sobre esse tópico.
• Quase um terço (31%) dos profissionais de saúde acharam difícil entender as preocupações de seus pacientes, com 43% citando dificuldades devido à origem étnica diferente de seus pacientes.
• Dois terços (66%) dos HCPs sentiram que seus pacientes nem sempre entendem os efeitos a longo prazo de sua DF e mais de um terço (37%) estavam relutantes em levantar possíveis desafios ou complicações futuras com um paciente ou família.
• A maioria dos profissionais de saúde (82%) concordou que a DF causa dificuldades financeiras para os pacientes, o que pode, consequentemente, afetar seu acesso aos cuidados.

Resultados de Pacientes e Cuidadores

As descobertas de pacientes com DF e seus cuidadores destacam que as dificuldades vão além da dor frequentemente experimentada pelos pacientes e compreendem uma ampla série de barreiras físicas, emocionais e sociais ao longo da vida.

“A doença falciforme é a realidade de muitas pessoas ao redor do mundo e, no entanto, os pacientes muitas vezes recebem cuidados inadequados, especialmente por profissionais de saúde não especializados, que muitas vezes podem não ter treinamento para fornecer os cuidados necessários. Nos últimos anos, começamos a ver algumas mudanças positivas, mas ainda não são suficientes. Os desafios para os pacientes parecem infinitos e esta pesquisa destaca que, apesar disso, os pacientes não se sentem ouvidos. Eles continuam a enfrentar graves danos físicos, mas também emocionais, estigma e discriminação”, ponderou Dianaba Ba, que vive com DF e é diretora de operações, SOS GLOBI: A Federação de Pacientes Falciformes e Talassêmicos, uma organização de defesa de pacientes com DF na França.

Os resultados referentes a pacientes e cuidadores serão apresentados no 4º Congresso Global sobre Doença Falciforme². Alguns dos destaques incluem:

• A maioria dos pacientes (93%) concordou que reduzir o risco de problemas de saúde de longo prazo devido à DF, como danos nos órgãos, era importante para eles.
• Fadiga/cansaço foi um sintoma experimentado pela maioria dos pacientes (84%) no último ano, o que também teve o maior impacto negativo em sua capacidade de frequentar e ter sucesso na escola ou no trabalho e, portanto, em seu potencial de ganhos.
• Os pacientes relataram que devido à DF faltaram em média 7,5 dias de escola/trabalho no último mês.
• Os sintomas de saúde mental afetaram a maioria dos pacientes com DF no último ano, incluindo 62% que relataram sentir-se deprimidos, e 57% que indicaram sentir preocupação ou nervosismo.
• Além disso, os pacientes relataram experiências mais positivas com profissionais de saúde especializados em comparação com departamentos de emergência e profissionais de saúde gerais.
• Mais da metade (54%) dos pacientes com doença falciforme relatou acreditar ter recebido atendimento ruim no passado de profissionais de atendimento de emergência devido à falta de conhecimento sobre doença falciforme.
• Mais da metade dos cuidadores relataram que os sintomas do paciente impactam negativamente suas próprias vidas, como sua carreira e educação (56%), perspectivas de saúde a longo prazo (55%) e bem-estar geral (53%).

“Nosso objetivo com esta pesquisa é aumentar o conhecimento em torno das experiências e necessidades não atendidas de pessoas que vivem com doença falciforme, bem como daqueles que cuidam e tratam desses pacientes”, disse Dr. Kim Smith-Whitley, vice-presidente executivo e chefe de pesquisa e desenvolvimento da GBT.

“Esses resultados oferecem a oportunidade de alavancar perspectivas e experiências multinacionais para ajudar a direcionar mais atenção sobre a doença falciforme e melhorar o diálogo em torno do tratamento, gerenciamento e atendimento desses pacientes. A GBT está comprometida em fazer parte da mudança na formação da comunidade global de DF, e somos gratos a todos aqueles que participaram e contribuíram para esta importante pesquisa.”

Membros do comitê de direção da pesquisa SHAPE (médicos especialistas e representantes de associações de pacientes):

• Alan Anderson, M.D., University of South Carolina School of Medicine Greenville; Comprehensive Sickle Cell Program, Prisma-Health Upstate, Greenville, SC, USA
• Ashley Clark, Sickle Cell Association of America (SCDAA) (formerly)
• Baba Inusa, M.D., Paediatric Haematology, Evelina Children’s Hospital, Guy’s and St Thomas’ Hospital, London, United Kingdom
• Biba Tinga, Sickle Cell Disease Association of Canada
• Dianaba Ba, SOS GLOBI: The Federation of Sickle Cell and Thalassemic Patients, France; sickle cell patient
• Elvie Ingoli, German Sickle Cell Disease and Thalassaemia Association, Germany
• Fernando Ferreira Costa, M.D., Ph.D., Haematology and Haemotherapy Centre, School of Medicine, University of Campinas – UNICAMP, Campinas, São Paulo, Brazil
• Isaac Odame, MB, ChB, Department of Hematology/Oncology, The Hospital for Sick Children, Toronto, Canada
• Joachim B. Kunz, M.D., Department of Pediatric Oncology, Hematology and Immunology, Hopp Children’s Cancer Center (KiTZ) Heidelberg, University of Heidelberg, Heidelberg, Germany
• John James, OBE, Sickle Cell Society, London, UK
• Mariane de Montalembert, M.D., Hôpital universitaire Necker-Enfants maladies, Paris, France
• Wasil Jastaniah, MBBS, King Faisal Specialist Hospital & Research Center, Jeddah, Kingdom of Saudi Arabia
• Zakareya Al Kadhem, Bahrain Society for Sickle Cell Anaemia Patient Care, Bahrain

Pesquisa SHAPE

Uma iniciativa da GBT, a pesquisa SHAPE foi conduzida pela Ipsos Healthcare, uma agência global de pesquisa em saúde dedicada a entender as motivações, comportamentos e influências dos múltiplos atores do setor de saúde. Pesquisas quantitativas de 919 pacientes, 207 cuidadores e 219 HCPs foram realizadas em 10 países (Bahrein, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Omã, Arábia Saudita, Emirados Árabes Unidos, Reino Unido e Estados Unidos da América), com trabalho de campo realizado entre setembro 2021 e fevereiro de 2022. Os pacientes elegíveis tinham que ter 12 anos ou mais, os cuidadores tinham 18 anos ou mais e os HCPs tinham que cuidar de pelo menos 10 pacientes com DF.

Para obter mais informações sobre a pesquisa SHAPE, visite www.gbt.com/shape.

Doença Falciforme

A doença falciforme (DF) afeta mais de 100.000 pessoas nos Estados Unidos,³ estima-se que 52.000 pessoas na Europa⁴, até 100,000 pessoas no Brasil ⁵ e milhões de pessoas em todo o mundo, principalmente entre aqueles cujos ancestrais são da África Subsaariana.⁶ Também afeta pessoas de ascendência hispânica, do sul da Ásia, do sul da Europa e do Oriente Médio.⁷ A DF é uma doença rara do sangue herdada que ao longo da vida afeta a hemoglobina, uma proteína transportada pelos glóbulos vermelhos que fornece oxigênio aos tecidos e órgãos em todo o corpo.⁷

Devido a uma mutação genética, indivíduos com DF formam hemoglobina anormal conhecida como hemoglobina falciforme. Quando a hemoglobina falciforme torna-se desoxigenada, ela se polimeriza para formar bastonetes, que deformam as hemácias em células falciformes — em forma de crescente, rígidas.^7,8,9 O processo de falcização recorrente causa destruição das hemácias, hemólises, anemia (baixa hemoglobina devido à destruição de glóbulos vermelhos) e bloqueios em capilares e pequenos vasos sanguíneos (vaso-oclusão), que impedem o fluxo de sangue e fornecimento de oxigênio por todo o corpo, comumente referido como crises vaso-oclusivas (COVs).

A diminuição do fornecimento de oxigênio aos tecidos e órgãos pode levar a complicações com risco de vida, incluindo acidente vascular cerebral e danos irreversíveis aos órgãos.^8,9,10,11 As complicações da DF começam na primeira infância e podem incluir comprometimento neurocognitivo, síndrome torácica aguda e síndrome silenciosa e acidente vascular cerebral evidente, entre outros problemas sérios. ¹²

Referências:

1. De Montalembert. M et al. Sickle Cell Health Awareness, Perspectives and Experiences (SHAPE) Survey: Findings on the Burden of Sickle Disease on Patients and Their Unmet Needs As Reported by Healthcare Professionals. Presented at the European Hematology Association 2022 Hybrid Congress; June 9-12, 2022, Vienna, Austria.
2. Odama I et al. Sickle Cell Health Awareness, Perspectives and Experiences (SHAPE) Survey: Findings on the Burden of Sickle Cell Disease an Unmet Needs as Reported by Patients and Caregivers. To be presented at the 4^th Global Congress on Sickle Cell Disease; June 16-18, 2022, Paris, France.
3. Centers for Disease Control and Prevention website. Sickle Cell Disease Research. Link. Last accessed June 2022.
4. European Medicines Agency. Link. Last accessed June 2022. 
5. Ministério da Saúde (Brasil), Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença Falciforme, Feb. 19, 2018
6. Centers for Disease Control and Prevention website. Sickle Cell Disease (SCD). Link.
7. National Heart, Lung, and Blood Institute website. Sickle Cell Disease. Link. Last accessed June 2022.
8. Kato GJ et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010
9. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
10. Kato GJ et al. J Clin Invest. 2017;127:750-760
11. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23
12. Kanter J, et al. Blood Rev. 2013 Nov;27(6):279-87.