Conhecida como um distúrbio sanguíneo caracterizado pela redução de proteínas que transportam o oxigênio no sangue, a Talassemia é um tipo de anemia hereditária (que pode ser transmitida de pai para filho), provocando sintomas como fadiga, crescimento lento e coloração amarelada da pele.
Em pacientes com grau leve da doença, não é necessário nenhum tipo de tratamento. No entanto, casos graves podem exigir transfusões de sangue ou até mesmo o transplante de células-tronco. “Esses transplantes possibilitam a substituição do sistema linfo-hematopoiético por um que seja bom, de um doador de células compatível biologicamente, tornando o procedimento potencialmente curativo, mas que podem apresentar efeitos colaterais indesejáveis”, explica Dr. Nelson Tatsui, Diretor-Técnico do Grupo Criogênesis e Hematologista do HC-FMUSP
“Nos dias atuais, com o aumento da manipulação ou edição gênica (que consiste na correção em laboratório do gene causador da talassemia), seja do próprio sangue de cordão armazenado ou de outra fonte celular, esse material é reintroduzido no paciente para reproduzir uma hemoglobina normal em substituição à hemoglobina talassêmica, resolvendo as formas graves da talassemia sem os efeitos indesejáveis do transplante alogênico (proveniente de outra pessoa)”, reforça Dr. Thiago Shegutti, farmacêutico sênior do Grupo Criogênesis.
Shegutti ressalta ainda que a terapia gênica é um procedimento que vem crescendo em todos os continentes, os resultados clínicos são cada vez melhores, por isso as famílias não devem perder a chance de coletar e guardar as células-tronco do sangue de cordão. Um dos alvos de manipulação genética mais consistentes e estudados no mundo.
