Durante três dias, profissionais de saúde de diferentes especialidades se uniram na capital paulista para discutir e compartilhar conhecimento sobre melhores práticas no diagnóstico e manejo da atrofia muscular espinhal (AME), doença neuromuscular grave, rara, de origem genética. O Neuroscience in Motion: Spinal Muscular Atrophy Summit, foi realizado entre os dias 3 e 5 de maio no Hotel Intercontinental.
O evento contou com a participação de cerca de 150 profissionais de saúde, entre eles fisioterapeutas, pediatras, nutrólogos, geneticistas, neurologistas, ortopedistas e pneumologistas de todas as regiões do país. Dentre os convidados internacionais, estavam os pesquisadores Eduardo Tizzano Ferrari, Francesco Tiziano e Jiri Vajsar, que participaram do programa de desenvolvimento clínico do medicamento nusinersena na Espanha, Itália e Canadá respectivamente.
Organizado pela Biogen Brasil, o evento visou promover a capacitação médico-científica sobre a AME, doença caracterizada pela atrofia do sistema motor que afeta a habilidade dos pacientes performarem atividades básicas como sentar, andar, respirar, engolir, e em casos mais graves, pode causar o óbito.
“A AME é uma doença que demanda tratamento multidisciplinar e cuidados específicos. O objetivo do evento foi fomentar o debate sobre a importância de todos os pilares necessários para o bom manejo da doença. Embora já tenhamos uma terapia medicamentosa aprovada para o tratamento da AME no país, o apoio multidisciplinar continua sendo um eixo fundamental para a qualidade de vida dos pacientes”, explica Marcelo Gomes, diretor médico da Biogen Brasil.
A companhia continua avançando em suas pesquisas para desenvolver outras soluções para o tratamento da AME e investe em estudos de vida real de acompanhamento do nusinersena em diversos países. Em dezembro de 2017, a Biogen firmou novo acordo de parceria com a empresa americana de biotecnologia Ionis para intensificar pesquisas que promovam o desenvolvimento de novos oligonucleotideos antisense para o tratamento da doença.
Em 2017, A Biogen também lançou o AME+, Programa de Apoio ao Paciente com Atrofia Muscular Espinhal, que disponibiliza atendimento pelo número 0800 200 0550, de segunda à sexta-feira, das 8h às 20h. O programa fornece orientações educacionais sobre a doença e sobre a correta utilização do medicamento nusinersena, para os pacientes que possuem prescrição médica. A equipe de atendimento do programa AME+ é composta por profissionais habilitados e capacitados a disponibilizar informações acuradas e de maneira ética e individualizada, em total conformidade com os regulamentos locais aplicáveis.
AME
A AME é caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral, resultando em atrofia e fraqueza muscular grave e progressiva. Indivíduos com o tipo mais grave de AME podem ficar sem movimentos e apresentarem dificuldade em desempenhar funções básicas de sobrevivência, como respirar e engolir.
Devido a uma perda ou defeito no gene SMN, as pessoas com AME não produzem a proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) em nível suficiente, o que é crítico para a manutenção do neurônio motor. A gravidade da AME correlaciona-se com a quantidade de proteína SMN. Pessoas com AME Tipo 1, a forma mais grave que requer o cuidado e suporte de maior intensidade, produzem pouca proteína SMN e não conseguem sentar-se sem suporte ou podem não sobreviver após os dois anos de idade sem suporte respiratório. Pessoas com AME Tipo 2 e Tipo 3 produzem quantidades maiores da proteína SMN e apresentam formas de AME menos graves, mas que ainda impactam suas vidas.
