Ministério da Saúde discute Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para pacientes com atrofia muscular espinhal

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A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia voltada à neurociência, informa que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), publicou, em 19 de agosto, recomendação inicial favorável ao Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para os pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I. Com isso, foi aberta a consulta pública (CP) N° 46. Até 9 de setembro, toda a sociedade (pacientes, familiares, profissionais de saúde, gestores públicos e privados, entre outros) poderá participar da CP e contribuir, por meio de conteúdo científico e/ou relato de experiência, com a construção do protocolo – que deverá ser posteriormente avaliado e discutido pelos gestores do Sistema Único de Saúde (SUS).

O PCDT é uma ferramenta que define quais os critérios, cuidados e tratamentos adequados para o melhor manejo dos pacientes. A recomendação preliminar da Conitec, em prol da construção do documento relativo a AME 5q tipo I, está relacionada a Portaria SCTIE/MS nº 24 de 2019, que determina a disponibilização do medicamento Spinraza® (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I – com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente.

“Entendemos como positiva a publicação da recomendação preliminar sobre o PCDT, essa é mais uma importante etapa dentro do processo de acesso. Continuamos avançando rumo a um novo paradigma de cuidados sobre a AME no Brasil”, explica Christiano Silva, Gerente Geral da Biogen no Brasil.

Embora a companhia reconheça o compromisso do Ministério da Saúde em avançar com o processo de forma célere, para que os pacientes elegíveis possam acessar o tratamento dentro do prazo estabelecido pela regulação, a Biogen entende que ainda são necessárias algumas definições para a garantia do cuidado adequado e integral aos pacientes de AME. “É importante haver transparência sobre os centros de referência pré-definidos para a dispensação da terapia. É preciso saber quais serão, quantos e como se dará a distribuição geográfica, além de compreender quais os critérios para essa seleção,” pondera André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.

É importante considerar que essa recomendação preliminar favorável ao PDCT, menciona apenas os pacientes classificados com um dos subtipos mais frequente e um dos mais graves subtipos da doença, a AME 5q tipo I, apesar de acesso ao Spinraza® (nusinersena) ter sido estabelecido para todos os tipos da doença, em modelos diferentes: convencional – para pacientes com AME 5q tipo I, e via compartilhamento de risco – para os pacientes com AME 5q tipos II e III. “Como toda doença rara, o cuidado deve ser multidisciplinar. Por isso, nós defendemos que os cuidados farmacológicos, não farmacológicos e o teste diagnóstico sejam também definidos para os pacientes classificados com tipos II e III. Entendemos que se esse PCDT não for o local mais adequado para essa definição, que um novo protocolo de cuidado seja publicado o mais breve possível”, reforça Liamas.

Após o encerramento da CP, as contribuições serão compiladas e apresentadas ao plenário da Conitec para deliberação e recomendação final. Depois, caberá ao Ministério da Saúde a decisão de aprovar (ou não) o PCDT nos moldes recomendados pela Conitec.

Primeiro medicamento disponível para o tratamento da doença no Brasil, o Spinraza® (nusinersena) foi registrado para AME 5q em diversos países, como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e, recentemente, China. Desde o seu lançamento, o Spinraza® (nusinersena) foi utilizado para o tratamento de mais de 8.400 pacientes em todo o mundo, e já está disponível em cinquenta países, sendo que 38 desses já apresentam processos formais de acesso. No Brasil e em muitos outros países, Spinraza® (nusinersena) permanece como a única opção aprovada de tratamento para pacientes de AME.

Atrofia muscular espinhal – A atrofia muscular espinhal é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.

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