Considerada um distúrbio grave e que tem como principal característica a desordem do mecanismo de coagulação do sangue, a hemofilia é uma doença hereditária rara que acomete cerca de 13 mil pessoas somente no Brasil, segundo registros de 2019 do Ministério da Saúde.
Seu diagnóstico pode ser feito através de exames de sangue que medem a atividade do nível dos fatores VIII e IX – proteínas que atuam na coagulação -, além é claro, dos sinais clínicos. “Apesar de até o momento não existir uma cura, pesquisas realizadas apontam que as células-tronco do próprio paciente podem surgir como uma nova opção para pacientes hemofílicos, utilizando a técnica de correção genética”, destaca o Dr. Nelson Tatsui, Diretor-Técnico do Grupo Criogênesis e Hematologista do HC-FMUSP.
Cientistas do Instituto do Câncer de Nevada, Estados Unidos, conseguiram reprogramar o material genético e injetar as células alteradas no fígado de ratos de laboratório e notaram que após a primeira dose, os animais já foram capazes de produzir as proteínas necessárias para a coagulação.
“Essa terapia de reposição consiste em induzir células-tronco adultas em estado imaturo pelo método de indução de pluripotência celular (método consagrado pelo cientista Shiniya Yamanaka, Prêmio Nobel de medicina). É uma alternativa interessante ao uso da célula-tronco embrionária”, informa o médico.
Outra tática estudada, que aborda o conhecimento atual da manipulação gênica, é o uso da própria célula-tronco do paciente corrigida geneticamente, um caminho potencialmente mais simples e seguro em relação a indução de pluripotência.
O especialista ressalta ainda que apesar das novas terapias, é importante atentar-se as orientações médicas e seguir o tratamento proposto de reposição tradicional realizada pelos profissionais da hematologia, terapia feita exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
