Órgão do Ministério da Saúde abre consulta pública sobre incorporação de nova terapia para doença rara PAF-TTR no SUS

A PTC Farmacêutica do Brasil, empresa biofarmacêutica global, informa que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), deu parecer preliminar desfavorável à inclusão da inotersena nonadecassódica na lista de medicamentos disponibilizados à população com PAF-TTR pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Com a publicação do relatório, o órgão abriu a consulta pública (CP) nº 491. Com isso, até 9 de agosto, pacientes, familiares e cuidadores podem contribuir com a CP por meio do formulário de experiência ou opinião sobre o oferecimento do tratamento pelo SUS. Já a classe médica, enfermeiros e demais profissionais da área da saúde pelo formulário técnico-científico.

Em 25 de fevereiro de 2022, a PTC submeteu, seguindo a recomendação do Ministério da Saúde, o dossiê para a Conitec com foco na incorporação da inotersena nonadecassódica para pacientes adultos com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF-TTR), também conhecida como amiloidose hereditária relacionada à transtirretina com polineuropatia, amiloidose ATTRv-PN, em estágio 2 ou àqueles não respondentes a outros tratamentos em estágio 1.2,3 “Não podemos deixar de agradecer a Conitec pela celeridade na avaliação da inotersena nonadecassódica. A sua incorporação ao SUS representará uma relevante contribuição para a qualidade de vida e a autonomia dos pacientes”, afirma Rogério Silva, vice-presidente e gerente geral da PTC Farmacêutica do Brasil.

Há uma estimativa que indica a prevalência de 5 mil a 10 mil pessoas no mundo4 com a polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina, doença genética rara, progressiva e fatal que afeta múltiplos órgãos e sistemas, em especial o sistema nervoso periférico, central, o coração, o trato gastrointestinal e os rins3,5 “Terapias inovadoras são necessárias para transformar o curso clínico da doença, retardar a progressão e melhorar a qualidade de vida de pacientes”, avalia o executivo.

O medicamento é aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)6 e seu mecanismo de ação é distinto das terapias disponíveis para esse tipo de amiloidose, respondendo à uma necessidade médica até agora não atendida. “Entendemos que é fundamental para a vida dos pacientes terem acesso a mais opções terapêuticas. Por isso estamos dispostos a fazer os melhores esforços, com todos os autores envolvidos, para prover o acesso a esta terapia”, completa Rogério Silva.

A inotersena nonadecassódica tem recomendações positivas do Instituto Nacional para Saúde e Cuidados de Excelência (NICE), órgão público não departamental executivo do Departamento de Saúde e Assistência Social da Inglaterra, do Consórcio Escocês de Medicamentos (SMC) e da Agência Canadense de Medicamentos e Tecnologias em Saúde (CADTH)7.

Próximos passos

O processo de incorporação de novas tecnologias no âmbito do SUS compreende algumas etapas. Após o encerramento da consulta pública nº 49, uma das fases do processo de incorporação de novas tecnologias no SUS do Ministério da Saúde, a Conitec deve analisar o conteúdo das contribuições e rediscutir sua recomendação preliminar. Com a recomendação final do órgão, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) toma a decisão sobre a incorporação ao SUS, bem como os critérios a serem observados. Caso a decisão seja positiva, o processo de Incorporação, de acordo com o regimento interno da Conitec, deve ser concluído em até 180 dias2.

Polineuropatia amiloidótica familiar (PAF-TTR)

A polineuropatia amiloidótica familiar (PAF-TTR), também conhecida como amiloidose hereditária relacionada à transtirretina com polineuropatia, amiloidose ATTRv-PN, é uma doença genética rara, progressiva e que afeta indivíduos adultos3,5. A TTR (transtirretina) é uma proteína sintetizada e secretada principalmente pelo fígado, que transporta tiroxina (T4) e retinol (vitamina A). As mutações genéticas no gene TTR alteram o formato dessas proteínas, que se dobram e se agregam, formando fibras rígidas e lineares (fibrilas amiloides insolúveis) que se acumulam nos órgãos e tecidos, principalmente em nervos periféricos, coração, trato gastrointestinal, rins, olhos e sistema nervoso central (SNC)3,5.

Referências:

1 Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC). Consulta pública n°49. Disponível em: Link. Visitado em 27/07/2022.
2 Civil C. DECRETO No 7.646, DE 21 DE DEZEMBRO DE 2011. Dispõe sobre a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde e sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde pelo Sistema Único de Saúde – SUS, e dá outras providências. Available from: Link. Visitado em 27/07/2022.
3 Gertz MA. Hereditary ATTR amyloidosis: burden of illness and diagnostic challenges. Am J Manag Care. 2017 Jun;23 (7 Suppl):S107-S112. Review. PubMed PMID: 28978215.
4 Schmidt HH, Waddington-Cruz M, Botteman MF, et al. Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle Nerve. 2018;57(5):829-837.
5 PINTO, Marcus Vinicius et al. Brazilian Consensus for Diagnosis, Management And Treatment Of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy. Arquivos de Neuro-psiquiatria, [s.l.], v. 76, n. 9, p.609-621, set. 2018. FapUNIFESP (SciELO). Link.
6 ANVISA. Bula Tegsedi. Disponível em Link. Visitado em 27/07/2022.
7 Relatório técnico de recomendação preliminar da Conitec. Disponível em Link. Visitado em 27/7/2022.

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